Νωρίτερα αυτόν τον μήνα, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το πρώτο φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της βασικής αιτίας της ναρκοληψίας, μιας πάθησης που επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους προκαλώντας υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας και αφύπνιση τη νύχτα .
«Χρονόμετρο» στον εγκέφαλο παρακολουθεί τον ύπνο — και προβλέπει το ξύπνημα
Η επιτυχία του φαρμάκου , που ονομάζεται oveporexton και διατίθεται στην αγορά ως Orzeyful, γιορτάζεται από όσους παλεύουν με τη ναρκοληψία. «Είναι το καλύτερο πράγμα που μου έχει συμβεί ποτέ», λέει ο Tyler Chapman, ο οποίος προσφέρθηκε εθελοντικά σε μία από τις κλινικές δοκιμές που συνέβαλαν στην έγκριση του φαρμάκου. Αλλά παρακολουθείται επίσης με ανυπομονησία από τους ερευνητές, οι οποίοι το βλέπουν ως την πρώτη σε μια σειρά θεραπειών για τις διαταραχές ύπνου που είναι πιθανό να εγκριθούν τα επόμενα χρόνια.
Αυτές οι αναδυόμενες θεραπείες, γνωστές ως αγωνιστές ορεξίνης, είναι συναρπαστικές επειδή υπόσχονται όχι μόνο να ανακουφίσουν τα συμπτώματα της ναρκοληψίας αλλά και να στοχεύσουν τη βιολογική αιτία της νόσου — και μπορεί ακόμη και να έχουν επιπτώσεις σε άλλες νευροψυχιατρικές διαταραχές. Με αυτή τη νέα στρατηγική κατά της ναρκοληψίας, οι φαρμακευτικές εταιρείες άδραξαν την ευκαιρία να αξιοποιήσουν μια αγορά που προβλέπεται να ξεπεράσει τα 6,4 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ ετησίως στις αρχές της δεκαετίας του 2030.
«Αυτή είναι μια εξαιρετικά συναρπαστική περίοδος για τους ασθενείς και για τους κλινικούς ιατρούς και τους επιστήμονες που εργάζονται προς αυτή την κατεύθυνση εδώ και πολλά χρόνια», λέει ο Barry Lubarsky, αντιπρόεδρος ιατρικών υποθέσεων της φαρμακευτικής εταιρείας Alkermes, η οποία εδρεύει στο Δουβλίνο της Ιρλανδίας και αναπτύσσει τη δική της θεραπεία για τη ναρκοληψία.
Μια ευκαιρία να νιώσω φυσιολογικά
Για τον Chapman, έναν 19χρονο φοιτητή στο Πανεπιστήμιο του Τενεσί στο Νόξβιλ, το ορόσημο αυτό αλλάζει τη ζωή. Ο Chapman πάλευε εδώ και καιρό με την πάθησή του, κοιμόταν κατά καιρούς 16 ώρες την ημέρα, δυσκολευόταν στο σχολείο και βασιζόταν σε μεγάλο βαθμό στον καφέ. Όταν γελούσε, μερικές φορές το σώμα του κατέρρεε, παρόλο που παρέμενε πλήρως συνειδητός – ένα σύμπτωμα γνωστό ως καταπληξία. Αντί να βιώνει όλα όσα έχει να προσφέρει η πανεπιστημιακή ζωή, ο Chapman λέει ότι σπάνια έβγαινε έξω.
Δηλαδή, μέχρι που νωρίτερα φέτος προσφέρθηκε εθελοντικά να συμμετάσχει σε μια κλινική δοκιμή με την Takeda Pharmaceuticals America στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης, για να δοκιμάσει μια νέα κατηγορία φαρμάκων για τη ναρκοληψία. Είχε δοκιμάσει στο παρελθόν περισσότερα από δώδεκα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων διεγερτικών, αλλά συχνά παρουσίαζε σοβαρές ψυχολογικές παρενέργειες.
Μια νέα κατηγορία φαρμάκων για τη ναρκοληψία μιμείται το νευροπεπτίδιο ορεξίνη. Εδώ φαίνεται μια μορφή ορεξίνης που έχει 28 αμινοξέα. Πίστωση: Laguna Design/Science Photo Library
Τώρα, μπορεί να μένει ξύπνιος και σε εγρήγορση όλη την ημέρα και να κοιμάται ξεκούραστα το βράδυ. «Η ποιότητα ζωής μου είναι πολύ καλύτερη», λέει. Αυτός και η μητέρα του σχεδιάζουν ακόμη και ένα ταξίδι στην κατασκήνωση βάσης του Έβερεστ για να γιορτάσουν.
Οι δυσκολίες του Chapman στη διαχείριση των συμπτωμάτων του δεν είναι ασυνήθιστες. Η ναρκοληψία επηρεάζει περίπου 3 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως. Και οι δύο μορφές της διαταραχής – τύπου 1 και τύπου 2 – προκαλούν υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, νυχτερινή εγρήγορση, παράλυση ύπνου και παραισθήσεις. Ο τύπος 1, η μορφή που έχει ο Chapman, χαρακτηρίζεται επίσης από καταπληξία.
Για πολύ καιρό, η αιτία της ναρκοληψίας παρέμενε μυστήριο. Αλλά ξεκινώντας από τα τέλη της δεκαετίας του 1990, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι ένα πεπτίδιο που ονομάζεται ορεξίνη συχνά απουσιάζει από τον εγκέφαλο ατόμων με ναρκοληψία τύπου 1. Η ορεξίνη παράγεται από περίπου 70.000 νευρώνες στον υποθάλαμο του εγκεφάλου. Αυτά τα κύτταρα φαίνεται να πεθαίνουν σε άτομα με ναρκοληψία τύπου 1 και, χωρίς την ορεξίνη που παράγουν, ο εγκέφαλος δεν είναι σε θέση να ρυθμίσει τον κύκλο ύπνου-αφύπνισης. Η ναρκοληψία τύπου 2 δεν φαίνεται να συνδέεται με την έλλειψη ορεξίνης και οι επιστήμονες εξακολουθούν να διερευνούν την αιτία της.
Ένας μακρύς δρόμος
Οπλισμένοι με αυτή τη μοριακή γνώση, οι επιστήμονες της Takeda σάρωσαν την τεράστια βάση δεδομένων τους με χημικές ενώσεις και βρήκαν μία που μιμούνταν την ορεξίνη. Στον εγκέφαλο, η ένωση αντικαθιστά την ορεξίνη ενεργοποιώντας τους υποδοχείς του πεπτιδίου και έτσι βοηθά στη σταθεροποίηση των κυκλωμάτων αφύπνισης και ύπνου ενός ατόμου. Οι ερευνητές της Takeda εντόπισαν για πρώτη φορά την υποψήφια ένωση το 2011, αλλά αφιέρωσαν χρόνια για να την αναπτύξουν σε ένα χάπι που λαμβάνεται από το στόμα και να τη δοκιμάσουν.
Η στέρηση ύπνου διαταράσσει τη μνήμη: να γιατί
Η Takeda ενέγραψε 273 άτομα με ναρκοληψία τύπου 1 σε δύο κλινικές δοκιμές φάσης III, χορηγώντας τους είτε δύο φορές την ημέρα δόση του φαρμάκου από το στόμα είτε ένα εικονικό φάρμακο. Και στις δύο μελέτες, τα άτομα που έλαβαν το φάρμακο ήταν σε θέση να παραμείνουν ξύπνια κατά τη διάρκεια της ημέρας και να κοιμηθούν και να παραμείνουν κοιμισμένα τη νύχτα. Οι συμμετέχοντες που έλαβαν Orzeyful ανέφεραν επίσης βελτιώσεις σε συμπτώματα όπως η καταπληξία, η παράλυση του ύπνου και οι παραισθήσεις.
Λαμβάνοντας το φάρμακο, «οι ασθενείς γίνονται λίγο πολύ σαν φυσιολογικοί άνθρωποι», λέει ο Emmanuel Mignot, ειδικός στην ιατρική ύπνου στο Πανεπιστήμιο Stanford στην Καλιφόρνια. «Ξαφνικά καταλαβαίνουν πραγματικά τι σημαίνει να είσαι ξύπνιος». Ο Mignot ηγήθηκε των κλινικών δοκιμών τελικού σταδίου της Takeda και ήταν πρωτοπόρος στην ανακάλυψη της σύνδεσης της ορεξίνης με τη διαταραχή.
