Την έγκριση του PYRUKYND® (μιταπιβάτη) στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικες ασθενείς με θαλασσαιμία ανακοίνωσε η Agios, συνεργάτης της Avanzanite Bioscience.
Στο πλαίσιο της αποκλειστικής συμφωνίας της με την Agios, η Avanzanite Bioscience BV θα αναλάβει την εμπορική διάθεση και διανομή του PYRUKYND στην Ευρώπη και δεσμεύεται να συνεργαστεί με τις τοπικές αρχές για να διασφαλίσει την πρόσβαση των ενήλικων ασθενών με θαλασσαιμία στο PYRUKYND.
Συγκεκριμένα, η Avanzanite Bioscience B.V., μια ταχέως αναπτυσσόμενη ευρωπαϊκή εξειδικευμένη φαρμακευτική εταιρεία με επίκεντρο τα σπάνια νοσήματα, ανακοίνωσε ότι ο συνεργάτης της, η Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία με έδρα το Cambridge της Μασαχουσέτης, η οποία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή άδεια κυκλοφορίας για το PYRUKYND® (μιταπιβάτη), έναν από του στόματος ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης (PK), για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη και μη μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα- ή β-θαλασσαιμία, με τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμακευτικού προϊόντος.
«Η αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας εξακολουθεί να επιβαρύνει σημαντικά τόσο τους ασθενείς όσο και τα συστήματα υγείας», δήλωσε.
Όπως αναφέρει χαρακτηριστικά ο Αντώνης Καττάμης, καθηγητής του ΕΚΠΑ, και ερευνητής στο κλινικό πρόγραμμα Φάσης 3 του PYRUKYND για τη θαλασσαιμία, το PYRUKYND είναι μια από του στόματος θεραπεία που έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την φροντίδα των μεταγγισιοεξαρτώμενων όσο και των μη μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών.
Ενώ, από πλευράς των ασθενών, ο Βασίλης Δήμος, μέλος της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας και πρόεδρος της ΕΣΘΑ εξήγησε ότι για τα άτομα που ζουν με θαλασσαιμία, η καθημερινότητα συχνά περιστρέφεται γύρω από τις τακτικές μεταγγίσεις, τις επισκέψεις στο νοσοκομείο και τις μακροχρόνιες επιπλοκές της χρόνιας αναιμίας. Μια από του στόματος θεραπευτική επιλογή όπως το PYRUKYND αποτελεί ουσιαστική πρόοδο, με τη δυνατότητα να μειώσει την εξάρτηση από μεταγγίσεις, να περιορίσει το βάρος της νοσοκομειακής φροντίδας και να προσφέρει μεγαλύτερη αυτονομία στους ασθενείς.
Να σημειωθεί ότι η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA και στα αποτελέσματα των παγκόσμιων, τυχαιοποιημένων, διπλά τυφλών, ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο μελετών Φάσης 3 ENERGIZE και ENERGIZE-T. Η έγκριση του PYRUKYND για ενήλικες με θαλασσαιμία αποτελεί τη δεύτερη ένδειξή του στην Ευρωπαϊκή Ένωση, μετά την έγκρισή του το 2022 για ενήλικες με ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PK).
Τέλος, ο διευθύνων σύμβουλος και συνιδρυτής της Avanzanite Bioscience Adam Plich, επεσήμανε ότι η εταιρεία συνεργάζεται με τις τοπικές αρχές προκειμένου να υποστηρίξει την κυκλοφορία του προϊόντας και να διασφαλίσει την ευρεία πρόσβαση των ασθενών με θαλασσαιμία.
