Μια νέα θεραπευτική επιλογή έρχεται να δώσει λύση σε παιδιά που ζουν με σπάνιους παιδιατρικούς όγκους εγκεφάλου.
Συγκεκριμένα, η βιοφαρμακευτική εταιρεία Ipsen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε υπό όρους άδεια κυκλοφορίας σε ένα μόριο-αναστολέα κινάσης που ενδείκνυται ως στοχευμένη μονοθεραπεία σε ασθενείς ηλικίας από 6 μηνών και άνω με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα, με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις, των οποίων η νόσος έχει εξελιχθεί μετά από μία ή περισσότερες προηγούμενες συστηματικές θεραπείες. Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ισχύει και στα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
Η έγκριση βασίζεται σε καθοριστικά δεδομένα κλινικής μελέτης Φάσης II, τα οποία έδειξαν σημαντικές και διαρκείς αντικαρκινικές αποκρίσεις. Αξίζει να σημειωθεί ότι λιγότερο από το 10% των εγκρίσεων νέων φαρμάκων τα τελευταία πέντε χρόνια αφορούσαν παιδιατρικές ασθένειες και η έγκριση αυτή αναδεικνύει την επείγουσα ανάγκη να καλυφθούν τα κενά στην καινοτομία και τις επενδύσεις στην παιδιατρική φροντίδα
Σύμφωνα με τους ειδικούς, περισσότερα από 800 παιδιά διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο στην Ευρωπαϊκή Ένωση με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα που σχετίζεται με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις. Παρότι χαρακτηρίζεται ως χαμηλού βαθμού (βραδέως αναπτυσσόμενος) όγκος εγκεφάλου, η νόσος μπορεί να επιφέρει σοβαρό και δια βίου φορτίο, οδηγώντας συχνά σε σημαντικές σωματικές και νευρολογικές επιπτώσεις, όπως απώλεια όρασης, δυσκολίες στην ομιλία και κινητική δυσλειτουργία. Αυτές οι προκλήσεις μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την εκπαίδευση, την ανεξαρτησία και τη μακροπρόθεσμη ποιότητα ζωής ενός παιδιού.
Μέχρι σήμερα, πολλά παιδιά που ζουν με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα χρειάστηκε να υποβληθούν σε επεμβατικά χειρουργεία, πολλαπλές γραμμές χημειοθεραπείας και ακτινοθεραπεία, συχνά με κίνδυνο σοβαρών μακροχρόνιων επιπλοκών στην υγεία.
Αναφερόμενος στο θέμα ο καθηγητής François Doz, καθηγητής Παιδιατρικής στο Πανεπιστήμιο Paris Descartes και αναπληρωτής διευθυντής Κλινικής Έρευνας, Καινοτομίας και Εκπαίδευσης στο Ογκολογικό Κέντρο SIREDO του Institut Curie επεσήμανε ότι οι οικογένειες που επηρεάζονται από χαμηλού βαθμού γλοίωμα συχνά βιώνουν χρόνια αβεβαιότητας, δύσκολες θεραπευτικές αποφάσεις και φόβο για τις μακροχρόνιες συνέπειες. Η έγκριση μιας νέας στοχευμένης θεραπείας σε αυτό το πλαίσιο αποτελεί σημαντικό βήμα προόδου, προσφέροντας στις οικογένειες όχι μόνο μια νέα θεραπευτική επιλογή αλλά και ανανεωμένη αισιοδοξία.
Όπως εξηγεί η παθολόγος, ιατρική διευθύντρια της Ipsen Ελλάδος, Κύπρου και Ισραήλ, Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, η διάγνωση του γλοιώματος χαμηλής κακοήθειας στα παιδιά συνδέεται συχνά με μια μακρά μεν αλλά απαιτητική πορεία, καθώς οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες και η συγκεκριμένη έγκριση αποτελεί ένα ουσιαστικό βήμα προόδου για τους μικρούς ασθενείς και τις οικογένειές τους και αντικατοπτρίζει τη σταθερή δέσμευσή της Ipsen στην αντιμετώπιση σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.
