Ο τρόπος με τον οποίο ένα σύστημα υγείας αντιμετωπίζει τα σπάνια νοσήματα αποτελεί ουσιαστικό δείκτη αξιοπιστίας του. Πρόκειται για ένα πεδίο όπου η επιστημονική πολυπλοκότητα συναντά την κοινωνική ευθύνη και η καινοτομία δοκιμάζει τα όρια της δημόσιας χρηματοδότησης. Η διάγνωση συχνά καθυστερεί, η φροντίδα απαιτεί συνεργασία πολλών ειδικοτήτων και η θεραπευτική διαχείριση είναι σε πολλές περιπτώσεις μακροχρόνια. Οι συνθήκες αυτές δημιουργούν πραγματικές προκλήσεις δημόσιας πολιτικής:
- πώς εξασφαλίζεται ισότιμη πρόσβαση,
- πώς κατανέμονται ορθολογικά οι πόροι
- πώς διασφαλίζεται ότι η ιατρική καινοτομία φτάνει στους ασθενείς χωρίς να διακυβεύεται η βιωσιμότητα του συστήματος.
Απέναντι σε αυτές τις προκλήσεις, η στρατηγική επιλογή του Υπουργείου Υγείας είναι η μετάβαση από την αποσπασματική αντιμετώπιση σε ένα συνεκτικό πλαίσιο δημόσιας πολιτικής, που βασίζεται σε δεδομένα, θεσμούς και διαφάνεια.
